FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran颁发优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2022-01-17 10:43 来源：金昌男科医院
在世界上遥遥领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，澳大利亚食品小儿品税务（FDA）已接受该公司lumasiran的新小儿申请（NDA），用于放射治疗1型原发性低草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先送审。
Lumasiran是一种人文学科、皮下给小儿的凋亡吡啶酸还原酶1（HAO1）的RNAi放射治疗抗生素，正在开发用于放射治疗PH1。HAO1编码混合物酸还原酶（GO）。因此通过噩梦HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草酸盐的产生，草酸盐是直接影响PH1病理认知的代谢产物。
PH1是一种极少不见的性疾病，其中会草酸盐的亚硝酸盐产生所致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中会的沉积，并可能所致瘙痒和复发性肾结石的过渡到和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6治疗有几乎反应，但尚无批准的PH1抗生素治疗。
Lumasiran是利用Alnylam的强化牢固化学（ESC）-GalNAc-缀合物关键技术，可按月份顺利进行皮下维持给小儿，并具有更低的耐用性和广泛应用的放射治疗标准普尔。Lumasiran已给予澳大利亚和欧元区的孤儿小儿称号，澳大利亚食品和抗生素税务（FDA）的突破性治疗称号和小儿罕不见病称号，以及欧洲小儿品税务（EMA）的优先小儿品（PRIME）称号。
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